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　　Kebilidi 代表着基因治疗领域的重大创新，它是同类药物中首个直接注射入脑的药物。该药物用于治疗极其罕见的致命遗传病芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症，是首个针对小众患者的靶向治疗药物，在欧洲上市两年后登陆美国市场，其品牌名为 Upstaza。PTC 必须完成一项正在进行的验证性试验才能在美国获得持续批准，但 William Blair 的分析师预测 Kebilidi 的峰值收入将在 2026 年达到 2.663 亿美元。

　　Sarepta 公司 在 3 月份披露，一名患者在服用 Elevidys 后死亡，5 月份又 报告了第二名患者死亡。两名患者均为无法卧床的患者，均在出现急性肝功能衰竭后死亡。随后，该公司与 FDA 展开了一场监管拉锯战，最终导致生物制品评估与研究中心主任 Vinay Prasad 医学博士离职。FDA 最初要求 Sarepta 停止所有 Elevidys 的发货，据报道，他们计划提出新的研究要求，但后来又支持了这一要求。但该机构后来突然让步，允许该公司恢复向门诊患者供货。该机构在一份声明中指出，“患者群体是重要的声音。”